I pazienti che soffrono della malattia di Huntington prestino attenzione: alcuni scienziati provenienti da Regno Unito e Stati Uniti hanno scoperto un nuovo metodo per curare questa malattia neurodegenerativa che colpisce la coordinazione muscolare e porta al declino cognitivo e alla demenza e infine alla morte. In due studi separati, i ricercatori affermano che le loro scoperte potrebbero aiutare a ritardare lo sviluppo della malattia di Huntington, del morbo di Parkinson e dell’Alzheimer. Questa ricerca è stata recentemente pubblicata sulla rivista Current Biology. Gli esperti spiegano che la malattia di Huntington è una malattia ereditaria del sistema nervoso centrale. Le cellule del cervello degenerano progressivamente il che porta i pazienti all’incapacità di camminare, parlare e persino pensare logicamente. Circa 1 persona su 10.000 soffre di questa malattia debilitante.
Nel primo studio, condotto dall’Università di Leicester nel Regno Unito, i ricercatori hanno fermato lo sviluppo della neurodegenerazione legata alla malattia di Huntington mirando a uno specifico enzima – chinurenina 3-monossigenasi, KMO – nei moscerini della frutta. Il dott. Flaviano Giorgini, il professor Charalambos Kyriacou e il loro team hanno manipolato direttamente i metaboliti della via nervosa cellulare del KMO tramite farmaci per manipolare i sintomi mostrati dai moscerini. “Questo lavoro fornisce la prima prova genetica e farmacologica che l’inibizione di un particolare enzima – KMO – è protettiva in un modello animale di questa malattia e abbiamo anche scoperto che mirando ad altri punti di questa via nervosa cellulare si possono migliorare i sintomi della malattia di Huntington nei moscerini della frutta,” dice uno degli autori anziani dello studio, il dott. Giorgini dell’Università di Leicester.”Questa conquista è importante visto che attualmente non esistono farmaci in grado di fermare la progressione o rallentare l’insorgenza della malattia di Huntington. Siamo molto felici dei risultati ottenuti da questi studi e speriamo che essi avranno risultati diretti per i malati di Huntington. Il nostro lavoro insieme allo studio pubblicato su Cell, fornisce conferme importanti dell’inibizione del KMO come potenziale strategia terapeutica per questi soggetti. Visto che sono disponibili molti inibitori KMO e se ne stanno sviluppando degli altri, si spera che questi composti possano in definitiva essere testati in esperimenti clinici per questa e per altre malattie neurodegenerative.
I ricercatori che hanno contribuito a questi studi hanno in programma di continuare le loro attività, occupandosi del potenziamento e dello sviluppo dell’intervento medico nella malattia di Huntington e in altre malattie neurodegenerative.
Commentando la ricerca, il direttore generale dell’Associazione per la malattia di Huntington, Cath Stanley, dice: “È una ricerca molto interessante che darà speranza alle tante persone affette dalla malattia di Huntington.”
Il dott. Giorgini ha collaborato anche con il professor Robert Schwarcz dell’Università del Maryland, Facoltà di Medicina, e con il dott. Paul Muchowski dell’Università della California, San Francisco, Stati Uniti, fornendo maggiori informazioni sul potenziale ruolo del KMO nella cura delle malattie di Huntington e Alzheimer.
Fonte: molecularlab